《全球首例》注入「基改」細胞 英血癌女嬰治癒
自由時報 2015-11-07
〔編譯張沛元／綜合報導〕一種使用所謂「分子剪刀」來編輯基因與打造能夠
獵殺血癌細胞的專屬免疫細胞的新療法，已成功讓一名被判定來日無多罹癌的
女嬰擺脫癌症。這是全球首度使用這種療法，醫療團隊對該療法的驚人效果，
也忍不住大呼有如奇蹟。
編輯基因 放到健康捐贈者的Ｔ細胞
急性淋巴性白血病復發的一歲大英國女嬰蕾拉，歷經化療與骨髓移植治療無效
後，在英國「大澳蒙德街醫院」（ＧＯＳＨ）接受這種高度實驗性的最新療法
。化療雖能治癒許多血癌病患，但對侵襲性血癌（其癌細胞或躲藏或抗藥）的
病患就無效。蕾拉的醫療團隊負責人、ＧＯＳＨ骨髓移植主任維斯教授表示，
蕾拉的血癌頗具侵襲性，因此能抗癌成功簡直是奇蹟；由於這是全球首度使用
這種療法，醫師其實也不知道成效如何，因此獲悉成功皆欣喜若狂。
此一基因改造細胞療法是由ＧＯＳＨ、英國倫敦大學學院，以及法國生物科技
公司Cellectis的科學家共同合作，醫師以靜脈輸液注射方式，將一毫升的基
因改造細胞UCART19注入蕾拉體內，過程約十分鐘；幾週後，醫師確定蕾拉體
內已無癌細胞，開始為她進行骨髓移植，以取代在該療法中被破壞的血液與免
疫系統。從開始治療不過兩個月後，蕾拉出院返家，但定期返院接受骨髓細胞
與血液檢查。
特定基因 讓Ｔ細胞鎖定攻擊血癌細胞
這種療法之所以能奏效，在於把新基因放到健康捐贈者提供的免疫細胞Ｔ細胞
，讓Ｔ細胞能夠對抗血癌。透過有如「分子剪刀」的ＴＡＬＥＮ（類轉錄活化
因子核酸酶）基因編輯科技，經過剪切的特定基因會讓Ｔ細胞出現兩種行為，
一是讓通常也會殺死免疫細胞的強效血癌藥看不到Ｔ細胞，二是Ｔ細胞經過重
新編程後只會鎖定與攻擊血癌細胞。
不少大藥廠過去也曾以取自單一病患的基因改造Ｔ細胞進行測試，但以取自健
康的捐贈者的Ｔ細胞進行試驗卻是頭一遭。倫敦大學學院的細胞與基因治療教
授、ＧＯＳＨ免疫專家凱欣姆稱此為使用新的基因轉製科技上的里程碑…，倘
若蕾拉能持續成功抗癌，以及將成功經驗複製到其他病患身上，此一療法「將
代表在治療血癌與其他癌症上的一大步」。但部分科學家質疑這種療法，認為
病患可能會排斥外來細胞；也有專家警告說，編輯免疫細胞使之能辨識與獵殺
血癌細胞的概念「令人非常興奮」，但病患及其家屬也必須明白，此科技目前
仍處於初期階段，科學家仍得進一步了解該療法的長期效果、是否有任何副作
用，以及用在哪些病患身上的效果最好。由於女童擺脫疾病不過才幾個月的時
間，因此很難確知將來是否會復發。
新聞連結:
http://news.ltn.com.tw/news/world/paper/930277
備註:
基改人類……
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