累格回之前討論軍備競賽的文
「一次見效」治癌新藥索價47.5萬美元 病人組織：藥物定價機制崩潰了
美國藥物管理局（F.D.A.）昨日（30日）批核一種治癌新藥，被譽為是「革命性」的、「
治癌里程碑」，索價高達47.5萬美元（逾370萬港元/1433萬台幣）。批評指無論新藥有多
革命性，這個價只是證明美國的藥物定價機制完全崩潰。
新藥由諾華藥廠（Novartis）研發，命名為Kymriah，是屬於癌症免疫療法CAR-T。方法是
抽取病人的免疫細胞（T細胞），送到諾華藥廠位於新澤西Morris Plain的基因工程研究
所，再由工程師研製出只為該病人而設，獨一無二的靜脈注射劑。整個研製過程需時約22
天，而病人只需要用藥一次，一個月內病情沒好轉就不收費。諾華也承諾，會為沒有購買
醫療保險又或者保險不足的病人提供財務協助。
Kymriah目前只是用於治療「急性B细胞型淋巴細胞白血病」（B-cell acute lymphoblast
ic leukemia），是美國最常見的兒童及青少年癌病。如果證實其他抗癌治療無效，則可
以用Kymriah治療。
負責帶領諾華藥廠研究的費城兒童醫院醫生Stephan Grupp表示，以病人本身的免疫細胞
來治療是嶄新的治癌方法，他在2012年為一名垂危的6歲女童試用這新療法，現時女童已1
2歲，身上再找不到白血病。
Kymriah也不是沒有風險，病人在接受治療後可能出現嚴重的反應，包括高熱，血壓急降
，肺充血，神經系統問題和其他可能致命的併發症。美國F.D.A. 規定只有個別醫院，和
受過相關訓練且有證書的醫生才可執行這新療法，而相關醫療亦必須配備相應的藥物，以
應付病人可能出現嚴重反應。
諾華藥廠表示，初步（3-5天內）會有5家醫療中心獲准使用新藥，一個月內增至20家，到
今年底會逐步增至32家。
其他藥廠也競逐研發針對不同癌病的免疫細胞療法，F.D.A.表示，目前有超過550種免疫
細胞療法實驗在進行，而這個只是首個美國批准的療法，「打開了治療癌症和嚴重疾病的
新方向」。
曼哈頓Memorial Sloan Kettering Cancer Center的兒科腫瘤學家Kevin J. Curran博士
，新療法帶來很大希望，又相信這只是個開始，將來必定有更多治療其他癌病的免疫細胞
療法獲批准。
有份領導是次研究的賓夕法尼亞大學Carl June博士表示，新療法的獲批標誌著癌症的世
界出現徹底改變。
爭取合理藥價的病人權益組織Patients for Affordable Drugs爭取到在諾華藥廠未公布
把Kymriah推出市場前，跟諾華藥廠商討定價問題，組織總裁David Mitchell表示，在會
談中，諾華的代表一味講為什麼要定出這天文數字的價錢，卻沒有討論怎樣才能令癌症免
疫療法CAR-T的價錢變得較合理。
有分析卻指47.5萬美元已經算是低於預期（華爾街的分析員曾估計收費達75萬美元），諾
華藥廠一名專家就表示，治療部分白血病的骨髓移植療法，造價是54萬-80萬美元。
不過，David Mitchell不同意，又指現在似乎是說諾華其實是可以收得更貴的，現在算是
便宜了，彷彿諾華就是做了件好事。他認為藥廠是濫收天價，又擔心這次是引發新一層次
的天價藥物的開始。
諾華腫瘤科主任Bruno Strigini在推出Kymriah的記者會上表示，47.5萬美元這個價是平
衡了兩方面考慮：病人能獲得治療以及確保藥廠取回研發的回報。
諾華藥廠約在5年前與賓夕法尼亞大學展開CAR-T療法研究，根據Patients for Affordabl
e Drugs的計算，此前美國納稅人為CAR-T前期研究將投放了2億美元。