上篇提到孤兒藥的研發策略，有些朋友尚不太了解，摘錄一篇拙著段落給各位參考
孤兒藥是指用於治療罕見疾病的藥物，美國FDA定義孤兒藥為治療疾病總人口低於20萬
美國人的罕見疾病。罕見疾病雖然特殊，卻不一定就是無法治療的疾病，但是由於發生機
率低，醫療市場需求較為有限，新藥研發公司在利潤的考慮下，多不願投入開發、製造或
引進。為了鼓勵廠商投入研發，美國孤兒藥法案(Orphan Drug Act)於1983年立法通過施
行，以七年獨占權鼓勵廠商，並享有臨床試驗稅賦上的優惠，最重要的是還有加速審核的
流程，可加速藥物上市的時間。
上面這一段落列出了幾個重點，白話說~
1.我作的出全部病患適用的新藥，我何必去作孤兒藥! 市場大，利潤才大。
2.我作不出那麼棒的新藥，就去找對新藥反應最好的群體，可能只有5%，就申請孤兒藥
走法案的捷徑，快點上市換獲利。
3.新藥以孤兒藥上市了，並不代表就結束了，可以再去試試看剩下95%中的次佳群體，
一邊賺小錢，一邊試驗。
4.新藥的治療機制如果屬於致病流程的上游(可能是多種癌症共同的致病因之一)，
我就繼續申請作治療其他癌症的臨床試驗。
用投資的角度重說一次
1.新藥以賺取醫藥市場超額利潤為首要目標。blockbuster模式
2.不行的話走小眾市場，但早點上市賺錢。minibuster模式
3.這個小眾市場OK了，試試看另一個小眾市場。
4.這個市場差不多了，來試看看不同市場。
孤兒藥過去十多年一直非主流，但新藥愈來愈難開發(部份是安全性要求變高)
藥廠的研發策略也逐漸轉變，加上FDA法規開啟的捷徑及七年獨占權的市場獨占期
有志於投資新藥的朋友們未來可多了解申請孤兒藥背後的策略意涵。