2020-09-16 00:05 經濟日報 記者謝柏宏／台北報導
逸達生技（6576）昨（15）日公告，已接獲美國食品藥物管理局（FDA）通知，公司開發的A
LDH2（醛去氫酶）活化劑全新成分新藥FP-045，將可啟動范可尼貧血症（FA）的二期人體臨
床試驗。
逸達解釋，范可尼貧血（FA）是一種罕見遺傳疾病，由DNA修復蛋白質族群中的遺傳缺陷引
起。范可尼貧血患者之臨床症狀包括骨髓衰竭、各種型態的身體畸形及罹癌風險高，大約75
%-90％的范可尼貧血患者在10歲前被診斷出骨髓衰竭，導致全血造血功能缺陷，因而引起感
染、疲倦、貧血或血流不止等現象。
此疾病發生率在美國約為13萬分一，因尚無有效治療方式，患者平均存活壽命為20-30歲。
逸達開發的FP-045，為高口服吸收及高選擇性的ALDH2活化劑，細胞研究證實，FP-045可有
效提升ALDH2的活性，保護細胞受到有毒醛類的損傷及保持細胞的健康成長，將有潛力預防
或治療早期骨髓衰竭，減緩患者骨髓衰竭之進程。
逸達指出，目前市面上無藥可根治范可尼貧血或減緩病情的發展，若成功上市，FP-045將成
為全球唯一針對范可尼貧血之藥物。
心得:先來個兩根漲停?

罕見+第二期...怎麼賺？

罕病不代表市場小，要做過市場分析才知道，舉個例子，6446也是罕病，但該病PV二線用藥的Jakafi 年銷售額約18～22億美金，而6446做到了PV的一線藥就看長線新藥開發與銷售週期都很長那是MF發病率跟病患數遠小於PV,但可以用來推估可能的市場規模沒錯，所以新藥除評估是否會成功以外，亦須推估市場有多大，不然要成功了，市場規模卻不大，那也只能吵一波消息面

其實就研究人員來說 是個令人振奮的消息去年九月同期就在FARF報告第一期數據沒想到好快就可以啟動第二期試驗了...