原文標題：史上最貴藥物！美FDA批准定價280萬美元的基因療法
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發布時間：2022年08月18日 17:42
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財聯社8月18日訊（編輯 牛占林）美東時間周三，美國食品藥品監督管理局（FDA）批准
了藍鳥生物公司的Zynteglo基因療法，該療法可用於治療因患β-地中海貧血症而需要定
期輸血的患者。不過這種療法定價高達280萬美元（約合1900萬人民幣），使其成為了全
球最昂貴的藥物，這也意味著沒有多少患者能夠負擔得起。
周四美股盤前，藍鳥生物漲逾12%。
β-地中海貧血症會干擾血紅蛋白的產生，是目前世界上最常見的遺傳性疾病之一，
但針對這種疾病的治療手法十分有限，輸血和去鐵治療在目前仍是重要的治療方法。
而Zynteglo是一款基於藍鳥生物LentiGlobin平台的慢病毒基因療法，是一種一次性
療法，首先從患者骨髓中提取造血幹細胞，然後通過慢病毒將β-珠蛋白基因的功能添加
到患者自身造血幹細胞中，恢復血紅蛋白生成。
藍鳥生物首席執行官Andrew Obenshain表示，FDA對Zynteglo的批准為β-地中海貧血
患者提供了新的可能，並能改善他們的日常生活方式，也標誌著基因治療領域的一個里程
碑事件。
”作為第一個在美國獲批用於治療β-地中海貧血的基因療法，我們正在迎來一個新
時代，在這個時代，基因療法有望改變現有的治療模式，以治療目前需要終生護理的疾病
。“
治療成本下降一半多
Obenshain還分析稱，β-地中海貧血症患者終生護理的成本大約640萬美元，而他們
的療法定價280萬美元，相對而言更加合算。
馬薩諸塞州總醫院的首席研究員Hanny Al-Samkari博士指出，藍鳥生物的Zynteglo基
因療法不適用於病情相對較輕的患者。這種療法首先需要患者接受高強度的化療，這可能
會使他們面臨不孕不育和癌症的風險。
但Al-Samkari也表示，Zynteglo仍然代表著一項重大的科學成就，並估計約有三分之
一的β-地中海貧血症患者可能會從這種療法中受益。
藍鳥生物表示，如果在患者接受治療後兩年內療法不起作用，其將向私人和商業健康
保險公司報銷高達80%的治療費用。
藍鳥生物稱，美國大約有1500名依賴輸血的β-地中海貧血症患者，其中估計有850人
在身體狀況方面可接受Zynteglo基因療法。
並非全無風險
近年來，隨著基因療法的出現，價值百萬美元的藥物療法變得越來越普遍。在2019年
，諾華(85.22, -0.60, -0.70%)公司推出了針對嬰兒肌肉萎縮症的Zolgensma基因療法，
人均治療費用為210萬美元，成為當時美國最昂貴的藥物。去年，美國FDA批准Rethymic，
這是一種由Enzyvant Therapeutics生產、用於治療小兒先天性無胸腺症的藥物。根據研
究藥物價格趨勢的非營利組織46Brooklyn Research數據，其上市價格約為270萬美元。
此外，基因療法也不是全無風險，就在上周，諾華公司發布消息稱：其用於治療肌肉
萎縮症的基因治療藥物Zolgensma導致兩名兒童死亡，死亡原因為急性肝功能衰竭，這也
是這款藥物首次出現這種事故。
諾華公司在電子郵件聲明中表示：“雖然這是重要的安全信息，但它不是一個新的安
全信號，我們堅信Zolgensma的總體風險狀況良好。迄今為止，它已被用於治療全球2300
多名患者，包括臨床試驗、管控給付項目和商用情景。”
心得/評論：
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NASDAQ: BLUE
雖然未來這種基因療法會越來越多
但就不知道會不會賺錢
畢竟研發成本一定很高
療程才需要開到如此高價格
但這麼高的價格等於限制了自己的市場
更別說這些罕見疾病本來市場就超級小眾