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北京新浪網
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新型基因療法可逆轉小鼠1型糖尿病
3.完整新聞內文:
新華社華盛頓１月７日電（記者林小春 周舟）美國研究人員４日說，一項新型胰腺內基
因療法成功讓１型糖尿病小鼠的血糖水平恢復正常並維持相當長的一段時間，該療法或具
廣闊前景。
1型糖尿病是一種自體免疫性疾病，多發於兒童和青少年，患者自身免疫系統會錯誤
攻擊並摧毀分泌胰島素的貝塔細胞。該病的一種治療方式是保護和恢復功能性貝塔細胞，
但貝塔細胞替代療法註定無法成功，因為所注射的新細胞同樣受到免疫系統攻擊。
美國匹茲堡大學的研究人員通過一種新型的基因治療方法，將攜帶兩個重編碼基因Ｐ
ｄｘ１和ＭａｆＡ的腺相關病毒載體通過胰導管，遞送至１型糖尿病小鼠的胰腺，能將阿
爾法細胞轉化為分泌胰島素的功能性貝塔樣細胞。
發表在新一期美國《細胞－幹細胞》期刊上的結果顯示，這一療法中生成的新生貝塔
樣細胞與原生貝塔細胞有微小差別，對自身免疫攻擊相對有抵抗力。經單次治療后，１型
糖尿病小鼠的血糖恢復至正常水平，並維持長達４個月。４個月後，小鼠又重新恢復高血
糖，說明此基因療法對１型糖尿病尚無法根治。
論文負責人之一、匹茲堡大學助理教授肖向煒告訴新華社記者：「此方法有望在可預
見的未來應用於１型和２型糖尿病患者的臨床試驗，因為此研究使用的經胰導管胰腺內基
因編輯技術已有相對應的應用於患者的療法。」
目前，該研究團隊已經在非人類靈長類動物中開展類似實驗，並獲得較好的治療效果
。肖向煒說，如果治療效果獲得確認，研究團隊將尋求美國監管機構的批准，準備在１型
和２型糖尿病患者中開展這種基因療法的臨床試驗。
4.完整新聞連結 (或短網址):
http://news.sina.com.tw/article/20180108/25317904.html
5.備註:
基因治療的研究已持續一段時間，前陣子有不錯的突破，雖然還是無法治好小鼠的1型糖
尿病，但至少維持正常了四個月之久，並且在靈長類的實驗上成效更好，看來糖尿病患者
未來有機會獲救~