※ 引述《psadirak (銀杏黃葉)》之銘言：
: 非常感謝大家的回應，提出很多我沒想過的問題。
: LAM是很罕見的疾病，美國統計發生率約在百萬分之七以下，日本更低。
: 可是以前提出的兩次公告罕病申請都被打槍，所以目前仍不是我國公告罕病。
: 所以我才考慮提Rapamune申請新適應症的想法。
: 2016的LAM Guidelines建議對肺功能異常的患者，用sirolimus(rapamune)治療
美國的罕病是只看發生率，所有很多少見的癌症也可以被列入罕病
台灣的罕病定義不太一樣，以前是盛行率 (<1/10,000)
後來還必須要是遺傳性疾病才行
(這個沒有明寫，但罕病法和罕病基金會的網站上有暗示這件事)
另外還有 3 種病不能被認列為罕病
1) 外力造成的疾病或傷害;
2) 後天因素引起的疾病或傷害 (如原發性肺動脈高壓是，但續發性肺動脈高壓不是);
3) 癌症
你的 LAM 大概就是因為不是遺傳性疾病，所以就…
而且被認列為罕病只是第一條路，接下來還有漫長的健保申請流程...
不是每一個治療罕病的藥物都會被自動認列為罕藥
藥商還是必須向健保局申請給付，走完一整個流程
(HTA 專家會議 共同擬訂會議 和健保局議價)
之後才拿得到健保價，病患才能以專案申請方式取得藥物 Orz
:
: 推 tp6d93: 恩慈療法申請不知道是否實用 12/24 22:12
: 謝謝，我再仔細看看。
: 不過使用rapamune治療的lam患者通常不算危急，危急的話要肺移植。
: Rapamune可以自費，麻煩在於要一直服用不能停藥，長期下來負擔大。
其實這個還好，不見得一定要危急才能使用恩慈療法
疾病重大而國內沒什麼好的替代療法時，也可以使用恩慈療法
但走這條路，誰要幫你買單？那要看輝瑞有沒有提供這個 program
若有的話，這到是一條滿好的路…
不管是專案申請或是恩慈療法，都是一種讓病人取得到藥的手段
但還是沒有辦法解決 $$ 的問題 Orz
建議還是透過醫師詢問一下 pfizer，有沒有可能幫這個病患出藥錢
或是有沒有一些買一送一買 N 送 X 的 program 可以走
祝好運…
PS 我很好奇得這個病若沒有危急的話可以去排移植名單嗎？